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Die US Food and Drug Administration (FDA) hat die Zulassung von Intellia Therapeutics (NASDAQ: AUSSER)-Antrag auf den Start einer Studie der CRISPR-basierten Gen-Editing-Therapie NTLA-2002 in den USA zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE).
Die Freigabe der Untersuchung neu Drug (IND) das Unternehmen, die USA in einen globalen Phase-2-Teil seiner laufenden Phase-1/2-Studie einzubeziehen.
Intellia stellte fest, dass NTLA-2002 eine In-vivo-Genome-Editing-Therapie ist, die darauf abzielt, das Zielgen Kallikrein B1 (KLKB1) zu inaktivieren, um die Plasma-Kallikrein-Proteinaktivität dauerhaft zu reduzieren und dadurch HAE-Attacken nach einer Einzeldosisbehandlung zu verhindern.
HAE ist eine Erkrankung, die durch wiederkehrende Episoden (Attacken) starker Schwellungen der Haut und der Schleimhäute gekennzeichnet ist.
„Wir sind begeistert, die Entwicklung von NTLA-2002 in den USA voranzutreiben, und arbeiten daran, Patienten schnell in den Phase-2-Teil der Studie aufzunehmen. Wir freuen uns darauf, zusätzliche Daten aus dem ersten Phase-1-Teil von zu präsentieren die Studie später in diesem Jahr”, sagte Intellias Präsident und CEO John Leonard.
Erste Daten aus der Phase-1/2-Studie hatte das Unternehmen im September 2022 gemeldet.
Intellia wies darauf hin, dass der Phase-2-Teil der Studie kürzlich mit dem Patienten-Screening außerhalb der USA begonnen habe
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