Erster Patient mit HIV-Gentherapie

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Laut Forschern hat die CRISPR-basierte Gentherapie EBT-101 das Potenzial, die Zukunft der HIV-Therapeutika zu verändern.

Eine bahnbrechende Gen-Editing-Therapie für eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus Typ 1 (HIV) wurde erstmals am Menschen getestet, was als „wichtiger Meilenstein bei der Suche nach einem Heilmittel für HIV/AIDS“ bezeichnet wird.

EBT-101, ein CRISPR-Cas9-Geneditierungssystem, das vom Adenovirus-assoziierten Virusvektor Serotyp 9 (AAV9) bereitgestellt wird, wurde der ersten Person in einer Phase-I/II-Studie verabreicht, die darauf abzielt, seine Sicherheit und Wirksamkeit nachzuweisen.

Die erste Person, die eine EBT-101-Therapie mit einer intravenösen Einzeldosis-Infusion erhält, steht unter Beobachtung und wird bald auf einen Virusrebound untersucht, um festzustellen, ob sie berechtigt ist, die antiretrovirale Therapie gemäß dem Protokoll zu beenden. Die Ermittler hoffen, dass, wenn die einmalige kurative Behandlung wie erwartet wirkt, die Person keine antiretrovirale Therapie mehr benötigt – den derzeitigen Behandlungsstandard für HIV-Infektionen.

EBT-101 wurde in Zusammenarbeit zwischen der Lewis Katz School of Medicine an der Temple University, USA, und Excision BioTherapeutics Inc. entwickelt.

„Fast 40 Millionen Menschen weltweit leiden unter den Auswirkungen von HIV, und mehr als 40 Jahre nach der Entdeckung von HIV/AIDS gibt es immer noch keine heilenden Behandlungen“, kommentierte Dr. Kamel Khalili, Laura H. Carnell-Professor und Vorsitzender der Abteilung für Mikrobiologie, Immunologie und Entzündung; Direktor des Zentrums für Neurovirologie und Gene Editing; und Direktor des Comprehensive NeuroAIDS Center und Kollegen an der Katz School of Medicine, die Pionierarbeit bei der Entwicklung von EBT-101 leisteten. „EBT-101 kann potenziell seit langem unerfüllte Bedürfnisse von Menschen mit HIV/AIDS decken, indem es virale DNA aus ihren Zellen entfernt und dadurch Infektionen ausrottet.“

Die Entfernung von HIV-DNA aus dem zellulären Genom ist wesentlich, um eine Heilung zu bewirken; Das Virus hält sich langfristig in Gewebereservoirs auf, wo es sich versteckt, um dem Immunsystem auszuweichen und einer antiretroviralen Therapie zu entgehen. Infolgedessen kann HIV jahrelang in Gewebereservoirs persistieren.

Die Phase-I/II-Studie (NCT05144386), gesponsert von Excision, ist eine offene, sequentielle Kohortenstudie mit aufsteigender Einzeldosis und wird neun Patienten aufnehmen. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis von EBT-101 bei Studienteilnehmern mit nicht nachweisbarer Viruslast unter antiretroviraler Therapie. Biodistribution, pharmakodynamische und Wirksamkeitsbewertungen werden ebenfalls durchgeführt. Alle Teilnehmer werden in Woche 12 auf ihre Eignung für eine analytische Behandlungsunterbrechung ihrer antiretroviralen Hintergrundtherapie geprüft.

Nach der ersten 48-wöchigen Nachbeobachtungszeit werden alle Teilnehmer in ein langfristiges Nachsorgeprotokoll aufgenommen (NCT05143307), das die Teilnehmer nach der Behandlung 15 Jahre lang überwacht.

„Die Verabreichung von EBT-101 an den ersten Teilnehmer ist ein wegweisendes Ereignis, das die Position von Excision als Pionier in der Geneditierung festigt“, sagte Daniel Dornbusch, Chief Executive Officer von Excision. „Es ist das erste Mal, dass einem Patienten eine CRISPR-basierte Therapie verabreicht wird, die auf eine Infektionskrankheit abzielt, und es wird erwartet, dass sie die allererste klinische Bewertung eines Multiplex-, in vivo Gen-Editing-Ansatz. Wir konnten diesen Wendepunkt dank jahrelanger innovativer Arbeit führender Wissenschaftler und Ärzte erreichen, denen wir sehr dankbar sind. Mit diesem Erfolg hat Excision bei der Entwicklung einer einmaligen Behandlung, die die HIV-Pandemie verändern könnte, einen großen Schritt nach vorne gemacht, indem sie die betroffenen Menschen von der lebenslangen Krankheitsbehandlung und dem Stigma der Krankheit befreit.“

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