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Die 2-Millionen-Dollar-Gentherapie von Novartis für seltene Erkrankungen ist das teuerste Medikament der Welt


Das Logo des Schweizer Arzneimittelherstellers Novartis ist am 29. März 2018 in seiner Filiale in der Schweizerhalle bei Basel zu sehen. Reuters

ZÜRICH / NEW YORK – Der Schweizer Arzneimittelhersteller Novartis hat am Freitag die US-Zulassung für seine Gentherapie Zolgensma zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), der führenden genetischen Todesursache bei Säuglingen, erhalten und die einmalige Behandlung mit einem Rekordpreis von 2,125 Millionen US-Dollar bewertet.

Die Food and Drug Administration hat Zolgensma für Kinder unter zwei Jahren mit SMA zugelassen, einschließlich solcher, die noch keine Symptome zeigen. Die Zulassung gilt für Babys mit der tödlichsten Form der Erbkrankheit sowie für Babys mit Typen, bei denen später schwächende Symptome auftreten können.

"Dies ist möglicherweise ein neuer Standard für die Versorgung von Babys mit der schwersten Form von SMA", sagte Dr. Emmanuelle Tiongson, eine pädiatrische Neurologin am Kinderkrankenhaus in Los Angeles, die Patienten im Rahmen eines erweiterten Zugangsprogramms Zolgensma zur Verfügung gestellt hat. "Die Aufgabe besteht nun darin, mit den Versicherern zu verhandeln, dass dies eine langfristige Ersparnis darstellt."

Die Führungskräfte von Novartis verteidigten den Preis und sagten, eine einmalige Behandlung sei wertvoller als teure Langzeitbehandlungen, die mehrere hunderttausend Dollar pro Jahr kosten.

Novartis löste eine Debatte darüber aus, was Gentherapie letztes Jahr wert ist, und schätzte, dass ihre Behandlung bei bis zu 5 Millionen US-Dollar pro Patient kosteneffektiv sein würde. Eine Überprüfung im April durch eine unabhängige US-amerikanische Gruppe, das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), kam zu dem Schluss, dass die von Novartis für Zolgensma vorgenommene Wertschätzung zu hoch war.

Am Freitag teilte ICER jedoch mit, dass das Medikament auf der Grundlage der zusätzlichen klinischen Daten von Novartis, des breiten FDA-Etiketts und seines Einführungspreises im Hinblick auf die Kostenwirksamkeit innerhalb der Obergrenze seines Bereichs lag.

Novartis sagte, es biete den Krankenversicherern die Möglichkeit, Ratenzahlungen für Zolgensma sowie Rückerstattungen zu leisten, wenn die Behandlung nicht funktioniert, und im Voraus Rabatte für Zahler, die sich zu standardisierten Deckungsbedingungen verpflichten.

Vas Narasimhan, der Vorstandsvorsitzende von Novartis, hat viel mit Zolgensma zu tun und bezeichnet es als eine Art Heilmittel für SMA, wenn es bald nach der Geburt geliefert wird. Die Daten, die die Haltbarkeit belegen, reichen jedoch nur für etwa fünf Jahre. Die Therapie verwendet ein Virus, um Säuglingen mit einem defekten Gen eine normale Kopie des SMN1-Gens bereitzustellen. Es wird durch Infusion geliefert.

EIN RIVAL ZU BIOGEN

Novartis erwartet die europäische und japanische Zulassung noch in diesem Jahr. Zolgensma wird mit Spinraza von Biogen Inc, der ersten zugelassenen Behandlung für SMA, konkurrieren.

Die Krankheit führt bei Säuglingen mit der schwersten Form des Typs I häufig innerhalb weniger Monate zu Lähmungen, Atembeschwerden und zum Tod. SMA betrifft etwa eine von 10.000 Lebendgeburten, wobei 50 bis 70 Prozent an einer Typ-I-Krankheit leiden.

Spinraza, das Ende 2016 zugelassen wurde, muss alle vier Monate infundiert werden. Der Listenpreis von 750.000 US-Dollar für das erste Jahr und 375.000 US-Dollar pro Jahr wurde von ICER ebenfalls als überhöht eingestuft.

Einige Neurologen sehen die Gentherapie als bevorzugte Behandlung für Neugeborene mit schwerer SMA an, während sie anerkennen, dass Familien möglicherweise auf Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma warten. Novartis prüft, ob der Tod eines mit Zolgensma behandelten schwerkranken Kindes mit der Therapie zusammenhängt.

"Die meisten Familien werden die Gentherapie durchführen wollen, da sie das häufige Klopfen der Wirbelsäule vermeidet", sagte Dr. Russell Butterfield von der Universität von Utah in Salt Lake City. Butterfield hat Zahlungen von Biogen für die Beratung erhalten.

Die FDA gab bekannt, Zolgensma aufgrund klinischer Studien mit 36 ​​Patienten im Alter von 2 Wochen bis 8 Monaten zugelassen zu haben. Die Agentur sagte, dass Patienten, die mit Zolgensma behandelt wurden, eine signifikante Verbesserung der Meilensteine ​​der motorischen Entwicklung zeigten, wie z. B. der Kopfkontrolle und der Fähigkeit, sich aufzusetzen.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Zolgensma sind erhöhte Leberenzyme und Erbrechen. Die FDA verlangt von Zolgensma, dass sie eine Warnung enthält, dass akute schwere Leberschäden auftreten können.

Nach weiteren laufenden Studien hat Novartis bisher mehr als 150 Patienten mit Zolgensma behandelt, das im vergangenen Jahr durch den Kauf von AveXis im Wert von 8,7 Milliarden US-Dollar erworben wurde.

Laut einer Umfrage von Refinitiv prognostizieren Wall Street-Analysten bis 2022 einen Umsatz von 2 Milliarden US-Dollar. Der Umsatz mit Spinraza belief sich im vergangenen Jahr auf 1,7 Milliarden US-Dollar und soll im Jahr 2022 auf 2,2 Milliarden US-Dollar steigen. Roche entwickelt Risdiplam, ein orales Medikament, für die Erkrankung und plant, im Laufe dieses Jahres die Zulassung zu beantragen.

EIN DRÜCKER ZUM SCREENING

Novartis, Biogen und Roche sowie Patientenvertreter und Neurologen sagen, dass Babys mit SMA, die vor Auftreten der Symptome behandelt werden, die besten Chancen auf eine nahezu normale Entwicklung haben. Sie setzen sich dafür ein, dass das SMA-Screening für Neugeborene in jedem Markt zum Standard wird.

"Babys (mit SMA) verlieren vom Tag ihrer Geburt an Motoneuronen. Die Fähigkeit, sie so früh wie möglich zu behandeln, ist der beste Weg, die Therapie zu nutzen", erklärt David Lennon, Leiter der AveXis-Abteilung von Novartis. sagte in einem kürzlichen Interview.

Dr. Laurent Servais, ein Kinderneurologe in Lüttich, Belgien, bezeichnete jede Verzögerung bei der Durchführung eines Neugeborenen-SMA-Screenings als "völlig unethisch".

Servais half bei der Überwachung eines Screening-Pilotprogramms, das von den drei Unternehmen gesponsert wurde. In Südbelgien werden derzeit jährlich 60.000 Neugeborene untersucht, die Hälfte der Gesamtgeburten des Landes. Taiwan hat auch begonnen, Babys auf SMA zu testen.

Die weitverbreitete Akzeptanz ist jedoch noch weit entfernt. In den USA haben nur sechs Bundesstaaten mit dem aktiven und routinemäßigen SMA-Neugeborenen-Screening begonnen, seit die Bundesregierung es 2018 empfohlen hat. Patientenvertreter schätzen, dass es bis 2022 dauern könnte, bis die Tests landesweit durchgeführt werden.

In Europa kann es noch langsamer sein.

England empfahl, im Februar gegen Neugeborenen-Screening vorzugehen, und werde es nicht vor 2021 erneut in Betracht ziehen, sagte ein Sprecher von Public Health England gegenüber Reuters. SMA-Befürworter in Deutschland rechnen erst Ende 2021 mit Screening-Maßnahmen.

"Es ist erstaunlich", sagte Inge Schwersenz von der Deutschen Gesellschaft für Neuromuskuläre Erkrankungen. "Aber wir können nichts tun, um es zu beschleunigen."

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