Gesundheit

Endlich ist ein teures neues Medikament für ihre seltene Krankheit verfügbar – aber sie kämpft seit zwei Jahren darum

Endlich ist ein teures neues Medikament für ihre seltene Krankheit verfügbar – aber sie kämpft seit zwei Jahren darum


Als Annie Wilson erst sechs Monate alt war, wurde bei ihr Rückenmarksmuskelatrophie diagnostiziert, eine seltene Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und Bewegungsstörungen führt – und sie sagte, dass sie nicht älter als drei Jahre sein werde. Mehr als 30 Jahre später fand die erste Therapie statt Ihr Zustand wurde von Biogen Inc. genehmigt

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und Ionis Pharmaceuticals Inc.

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Spinraza. Spinraza ist auf Innovation aufmerksam geworden, aber auch der hohe Preis: bis zu 750.000 USD im ersten Jahr und 375.000 USD pro Jahr. Zum Zeitpunkt der Genehmigung hatte Wilson Probleme mit dem Atmen, Reden und sogar Fahren des Rollstuhls und war aufgeregt über die Aussicht auf die neue Behandlung. Nachdem sie ihr anfangs gesagt hatte, sie sei eine gute Kandidatin, sagte ihr Arzt, der für das in Kalifornien ansässige Gesundheitssystem Kaiser Permanente arbeitet, dass sie zu schwach sei und später wiederkommen sollte, sagte Wilson gegenüber MarketWatch. Wilson hat die Entscheidung von Kaiser durch ein Medicare-Berufungsverfahren angefochten. Trotzdem war die zweijährige Schlacht anstrengend, sagte Wilson in einer E-Mail. Sie vermutet, dass der Stress ihre Gesundheit beeinträchtigt, und hat sogar erwogen, aufzugeben. "Ich wollte nicht sterben, um für ein Medikament zu kämpfen, das das Fortschreiten meiner Krankheit aufhält", sagte Wilson. "Ich habe das Gefühl, wenn man jemanden verleugnet, ist es so, als würde Kaiser sagen, dass uns dein Leben keine Rolle spielt, der Dollar aber." "Wenn ich Spinraza bekommen würde, erwarte ich kein Wunder", sagte sie. „Das Fortschreiten meiner Krankheit zu stoppen, ist das, was ich anstrebe. Die Bewahrung der kleinen Bewegung, die ich noch habe, ist für meine Lebensqualität von größter Bedeutung. “

Bei Annie Wilson, 36, aus Alameda, Kalifornien, wurde erstmals im Alter von sechs Monaten die Rückenmarksmuskulatur mit der seltenen Krankheit diagnostiziert. Sie hat in den letzten zwei Jahren gegen das Gesundheitssystem Kaiser Permanente gekämpft, um Zugang zu einer teuren Therapie zu erhalten, die das Fortschreiten der Krankheit stoppen könnte. Mehr dazu: Extrem teures Medikament gegen seltene Krankheiten könnte "einen Sturm der Kritik einladen". Kaiser hat "enormes Einfühlungsvermögen" für Wilson und möchte, dass sie Unterstützung und Pflege erhält, aber "wir können keine Behandlung empfehlen, die einen Patienten gefährdet und hat Keine klinischen Studien belegen seine Wirksamkeit für den Patienten “, sagte Dr. Sameer Awsare, stellvertretender Geschäftsführer der Permanente Medical Group. „Derzeit gibt es keine klinischen Studien, aus denen hervorgeht, dass Spinraza bei beatmungsabhängigen Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie wirksam ist, und es gibt in einigen Fällen erhebliche, möglicherweise tödliche Risiken.“ In den letzten Jahren wurden immer mehr Medikamente für seltene Krankheiten zugelassen Aber Wilsons Erfahrung spricht für das Durcheinander von Komplikationen, die viel versprechende, aber teure Therapien von Patienten fernhalten können. Verwandte Themen: Warum Krankenversicherer dieses Medikament für seltene Krankheiten im Wert von 300.000 USD pro Jahr nicht decken werden Es wird angenommen, dass etwa 10.000 bis 25.000 Personen in den USA SMA haben, eine angeborene Störung, so die SMA Foundation. Biogen schätzt, dass der größte Teil der Gesamtbevölkerung oder etwa 60% Erwachsene sind. Lesen: Dieses teure Medikament ist mittlerweile das am meisten beobachtete Produkt von Biogen – und könnte bald ein Blockbuster werden. Spinraza wurde Ende 2016 sowohl für Kinder als auch für Erwachsene zugelassen. Einige Krankenversicherer – darunter auch Kaiser – störten sich dagegen, Erwachsene abzudecken, da klinische Studien Spinraza erhalten haben genehmigt nur bei Kindern getestet. Mehr Erwachsene mit SMA werden jetzt mit Spinraza behandelt, unter anderem von Wilsons Patientenanwalt Kaiser, sagte Joahn Ginsberg. "Sie müssen sie behandeln, und sie müssen für diese Behandlung bezahlen, denn dafür bezahlt sie jeden Monat in Medicare", sagte Ginsberg. Die Richtlinien unterscheiden sich jedoch, und große Krankenversicherer wie UnitedHealthcare

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und Cigna Corp.

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haben Richtlinien, die nicht Personen betreffen, die einen dauerhaften Einsatz von Beatmungsgeräten erfordern. Insbesondere der Preis ist ein Schlüsselfaktor für die Einschränkungen des Spinraza-Zugangs, vielleicht, weil bei einer seltenen Erkrankung SMA eine relativ häufige ist. Siehe: ALS-Patientengruppe ist unzufrieden mit den 115 Millionen Dollar, die durch die Ice Bucket Challenge aufgebracht wurden. Erwachsene mit SMA werden jedoch in den USA behandelt, einschließlich derer, die auf Beatmungsgeräte angewiesen sind. Das Stanford University Hospital zum Beispiel hatte Mitte 2018 32 Erwachsene behandelt, von denen 22 nicht gehen konnten und drei von ihnen beatmungsunterstützt waren und keine ernsthaften Nebenwirkungen oder medizinischen Bedenken auftauchten Das neuromuskuläre Team schickte Wilsons Arzt Anfang dieses Jahres zu Kaiser. Das Stanford-Team empfiehlt auch die "Behandlung von [Annie] mit Spinraza ist vernünftig und würde ihr helfen, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen und die bestehende Funktion möglicherweise zu verbessern “, so das Schreiben. Biogen hat versucht, die Anwendung bei Erwachsenen auszuweiten, und schätzte, dass Ende Oktober etwa 15% der erwachsenen Patienten erreicht wurden, verglichen mit etwa der Hälfte aller Säuglinge und pädiatrischen Patienten. Ein Sprecher sagte gegenüber MarketWatch, dass Spinraza "eine signifikante und klinisch bedeutsame Wirksamkeit gezeigt hat … in einer breiten Palette von SMA-Populationen." , sagte auf einer Telefonkonferenz Ende Oktober. Aber Fragen zum Preis, zur Patientenpopulation und zu den Nebenwirkungen werden wahrscheinlich noch anhalten, und für Wilson ist Zeit alles. „Wird es auf wundersame Weise ihre SMA heilen? Nein «, sagte Ginsberg. „Aber glauben wir, dass es ihr helfen kann? Ja."

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