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Mit 2 Millionen US-Dollar behandelt die teuerste Medizin aller Zeiten tödliche genetische Krankheiten


Die US-Aufsichtsbehörden haben das teuerste Medikament aller Zeiten für eine seltene Erkrankung zugelassen, die die Muskelkontrolle eines Babys zerstört und fast alle mit der häufigsten Art der Erkrankung innerhalb weniger Jahre tötet.

Die Behandlung kostet 2,125 Millionen US-Dollar. Die Spesen für Patienten variieren je nach Versicherungsschutz.

Das Medikament, das vom Schweizer Arzneimittelhersteller Novartis vertrieben wird, ist eine Gentherapie, die eine Erbkrankheit behandelt, die wirbelsäulenmuskelatrophie genannt wird. Die Behandlung zielt auf ein defektes Gen ab, das die Muskeln eines Kindes so stark schwächt, dass es sich nicht mehr bewegen und schließlich nicht mehr schlucken oder atmen kann. Es trifft ungefähr 400 Babys, die jedes Jahr in den USA geboren werden.

Die Food and Drug Administration genehmigte am Freitag die Behandlung mit der Bezeichnung Zolgensma für alle Kinder unter 2 Jahren, bei denen durch einen Gentest bestätigt wurde, dass sie eine der drei Arten der Krankheit haben. Die Therapie ist eine einmalige Infusion, die ungefähr eine Stunde dauert.

Novartis gab bekannt, dass die Versicherer über einen Zeitraum von fünf Jahren Zahlungen in Höhe von 425.000 USD pro Jahr leisten und teilweise Rabatte gewähren werden, wenn die Behandlung nicht funktioniert.

Das eine andere Medikament für die in den USA zugelassene Krankheit ist ein Medikament namens Spinraza. Anstelle einer einmaligen Behandlung muss diese alle vier Monate verabreicht werden. Biogen, der Hersteller von Spinraza, berechnet für das erste Jahr einen Listenpreis von 750.000 USD und danach 350.000 USD pro Jahr.

Die unabhängige gemeinnützige Gruppe Institute for Clinical and Economic Review, die den Wert teurer neuer Medikamente bewertet, errechnete, dass der Preis für die neue Gentherapie bei Kosten von 1,2 bis 2,1 Millionen US-Dollar gerechtfertigt ist, weil er „das Leben der betroffenen Familien dramatisch verändert von dieser verheerenden Krankheit. "

Der Präsident von ICER, Dr. Steven D. Pearson, bezeichnete den Preis der Behandlung als "ein positives Ergebnis für die Patienten und das gesamte Gesundheitssystem".

Das defekte Gen, das eine Muskelatrophie der Wirbelsäule verursacht, verhindert, dass der Körper genug von einem Protein herstellt, mit dem Nerven, die die Bewegung steuern, normal arbeiten können. Die Nerven sterben ohne das Protein ab.

Bei der häufigsten und auch schwersten Form sterben mindestens 90% der Patienten im Alter von 2 Jahren, und alle noch lebenden Patienten benötigen ein Beatmungsgerät zum Atmen. Kinder mit weniger schweren Typen werden langsamer behindert und können bis zu ein paar Jahrzehnte leben.

Zolgensma liefert eine gesunde Kopie des fehlerhaften Gens, so dass die Nervenzellen das benötigte Protein produzieren können. Dies stoppt die Schädigung der Nervenzellen und ermöglicht dem Baby, sich normaler zu entwickeln.

In Patientenversuchen hatten Babys mit der schwersten Form der Krankheit, die innerhalb von 6 Monaten nach der Geburt Zolgensma erhielten, begrenzte Muskelprobleme. Diejenigen, die am frühesten behandelt wurden, taten am besten.

Babys, denen Zolgensma nach sechs Monaten verabreicht wurde, haben die Muskelkontrolle nicht mehr verloren, aber das Arzneimittel kann bereits verursachte Schäden nicht rückgängig machen.

Evelyn Villarreal war mit acht Wochen eines der ersten behandelten Kinder. Ihre Familie aus Centerville, Virginia, hatte nach 15 Monaten ihr erstes Kind durch eine Rückenmuskelatrophie verloren. Zwei Jahre später, als Evelyn geboren wurde, zeigte ein Test, dass sie ebenfalls an der Krankheit leidet. Die Familie schrieb sie in die Gentherapie-Studie des Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, ein.

Evelyn ist jetzt 4½ Jahre alt und zeigt keine anderen Muskelprobleme als kleine Probleme beim Aufstehen, sagte ihre Mutter Elena Villarreal. Sie hat sich lange selbst ernährt, sie zeichnet und spricht gut und wird im Herbst mit dem Kindergarten beginnen.

"Sie ist sehr aktiv und geht viel auf den Spielplatz", sagte Elena Villarreal. "Sie geht und springt sogar."

Laut Dr. Jerry Mendell, einem Neurologen bei Nationwide Children’s, ist es noch zu früh, um zu wissen, wie lange der Nutzen der Behandlung anhält, aber die Hoffnungen der Ärzte steigen, dass sie ein Leben lang anhalten können. Mendell leitete eine der frühen Patientenstudien und ist Evelyns Arzt.

"Es fängt an, so auszusehen", sagte er, weil einige behandelte Kinder, die jetzt 4 oder 5 Jahre alt sind, immer noch keine Symptome haben.

Eine frühzeitige Diagnose ist von entscheidender Bedeutung. Deshalb hat Novartis mit Staaten zusammengearbeitet, um Gentests für Neugeborene zu erhalten, die bei der Geburt erforderlich sind. Es wird erwartet, dass die meisten Staaten diese Anforderung bis zum nächsten Jahr haben werden.

Die FDA sagte, dass Nebenwirkungen Erbrechen und potenzielle Leberschäden enthalten, so dass die Patienten für die ersten Monate nach der Behandlung überwacht werden müssen.

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Folgen Sie Linda A. Johnson in https://twitter.com/LindaJ_onPharma .

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Die Abteilung für Pressegesundheit und -wissenschaft wird von der Abteilung für wissenschaftliche Bildung des Howard Hughes Medical Institute unterstützt. Für den Inhalt ist ausschließlich der AP verantwortlich.

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