Neue Gentherapie zur Behandlung von Augenkrankheiten entwickelt, die zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens führt – Fitness

Wissenschaftler des Trinity College Dublin haben einen neuen gentherapeutischen Ansatz entwickelt, der die Behandlung einer Augenkrankheit verspricht, die zu einem fortschreitenden Verlust des Sehvermögens führt und Tausende von Menschen auf der ganzen Welt betrifft.

Die Studie, die eine Zusammenarbeit mit klinischen Teams im Royal Victoria Eye & Ear Hospital und im Mater Hospital beinhaltete, hat auch Auswirkungen auf eine viel breitere Palette von neurologischen Störungen, die mit dem Altern verbunden sind.

Die Wissenschaftler veröffentlichten ihre Ergebnisse in der führenden Zeitschrift Frontiers in Neuroscience.

Dominante Optikusatrophie (DOA)

DOA ist durch die Degeneration der Sehnerven gekennzeichnet und verursacht typischerweise Symptome bei Patienten im frühen Erwachsenenalter. Dazu gehören mäßiger Sehverlust und einige Farbsehstörungen. Der Schweregrad variiert jedoch, die Symptome können sich mit der Zeit verschlechtern und einige Menschen können erblinden. Derzeit gibt es keine Möglichkeit, DOA zu verhindern oder zu heilen.

Ein Gen (OPA1) enthält Anweisungen zur Herstellung eines Proteins, das in Zellen und Geweben im gesamten Körper vorkommt und das für die Aufrechterhaltung der ordnungsgemäßen Funktion in Mitochondrien, den Energieerzeugern in Zellen, von entscheidender Bedeutung ist.

Ohne das von OPA1 hergestellte Protein ist die Mitochondrienfunktion nicht optimal und das Mitochondriennetzwerk, das in gesunden Zellen gut miteinander verbunden ist, ist stark gestört.

Für diejenigen, die mit DOA leben, sind es Mutationen in OPA1 und den dysfunktionellen Mitochondrien, die für den Beginn und das Fortschreiten der Störung verantwortlich sind.

Die neue Gentherapie

Die Wissenschaftler unter der Leitung von Dr. Daniel Maloney und Professor Jane Farrar von der Trinity School of Genetics and Microbiology haben eine neue Gentherapie entwickelt, die die Sehfunktion von Mäusen erfolgreich schützt, die mit einer Chemikalie gegen die Mitochondrien behandelt wurden und folglich mit Funktionsstörungen leben Mitochondrien.

siehe auch  Online-Hilfe für Eltern mit Suchtproblemen

Die Wissenschaftler fanden auch heraus, dass ihre Gentherapie die mitochondriale Leistung in menschlichen Zellen, die Mutationen im OPA1-Gen enthielten, verbesserte, was Hoffnung gab, dass es bei Menschen wirksam sein könnte.

Dr. Maloney, wissenschaftlicher Mitarbeiter, sagte:

„Wir haben eine clevere Labortechnik verwendet, mit der Wissenschaftler Zellen, die es benötigen, mithilfe speziell entwickelter, nicht schädlicher Viren ein bestimmtes Gen zur Verfügung stellen können. Dies ermöglichte es uns, die Funktion der Mitochondrien in den von uns behandelten Zellen direkt zu verändern und ihre Fähigkeit zur Energieerzeugung zu verbessern, was wiederum dazu beiträgt, sie vor Zellschäden zu schützen.

“Aufregenderweise zeigen unsere Ergebnisse, dass diese OPA1-basierte Gentherapie potenziell Vorteile für Krankheiten wie DOA bieten kann, die auf OPA1-Mutationen zurückzuführen sind, und möglicherweise auch für ein breiteres Spektrum von Krankheiten mit mitochondrialer Dysfunktion.”

Wichtig ist, dass mitochondriale Dysfunktionen Probleme bei einer Reihe anderer neurologischer Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson verursachen. Die Auswirkungen nehmen im Laufe der Zeit allmählich zu, weshalb viele solche Störungen mit dem Altern in Verbindung bringen können.

Professor Farrar, Forschungsprofessor, fügte hinzu:

„Wir freuen uns sehr über die Aussicht auf diese neue Gentherapiestrategie, obwohl es wichtig ist hervorzuheben, dass aus Forschungs- und Entwicklungsperspektive noch ein langer Weg vor uns liegt, bevor dieser therapeutische Ansatz eines Tages als Behandlung verfügbar sein könnte.

„OPA1-Mutationen sind an DOA beteiligt, daher ist dieser OPA1-basierte therapeutische Ansatz für DOA relevant. Die mitochondriale Dysfunktion ist jedoch an vielen neurologischen Störungen beteiligt, von denen weltweit Millionen Menschen betroffen sind. Wir glauben, dass diese Art von Therapiestrategie, die auf mitochondriale Dysfunktionen abzielt, ein großes Potenzial hat, um Vorteile zu erzielen und damit einen großen gesellschaftlichen Einfluss zu erzielen. Nach langjähriger Zusammenarbeit mit Patienten mit visuellen und neurologischen Störungen wäre es ein Privileg, eine Rolle in einer Behandlung zu spielen, die eines Tages vielen helfen könnte. “

siehe auch  Atezolizumab bedeutet Überlebensvorteil

(Diese Geschichte wurde aus einem Feed einer Drahtagentur ohne Änderungen am Text veröffentlicht. Nur die Überschrift wurde geändert.)

Folgen Sie weiteren Geschichten auf Facebook und Twitter

.

Newsletter

Leave a Reply

Your email address will not be published.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.