Pharmaunternehmen meldet Tod von zwei Kindern nach sehr teurer Gentherapie, die auch Baby Pia zur Welt brachten

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Zwei Kinder in Russland und Kasachstan sind gestorben, nachdem sie mit Zolgensma behandelt wurden, das als das teuerste Medikament der Welt bekannt ist. In einer Erklärung bestätigte der Pharmakonzern Novartis, der das Medikament herstellt, die beiden Todesfälle. Die Gentherapie kann Kindern mit der Muskelerkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) helfen.

gjsBron: BELGIER

Freitag, 12. August 2022 um 14:33 Uhr

Die beiden Kinder starben etwa sechs Wochen nach der Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen. Leberversagen ist eine bekannte Nebenwirkung des Medikaments. Um diese Komplikation zu vermeiden, werden den Patienten Steroide verabreicht. Die Kinder starben ein bis zehn Tage nach der Gabe. Laut Novartis sind sie die ersten Kinder, die nach einer Gentherapie an Leberversagen sterben. Der tödliche Ausgang wird fortan auf dem Etikett des Arzneimittels stehen.

Nach Angaben des Unternehmens kostet Zolgensma etwa 1,9 Millionen Euro pro Behandlung. Belgien zahlt das Medikament seit dem 1. Dezember 2021 zurück. Das teure Medikament wurde vor zwei Jahren in Belgien bekannt, als die Eltern von Baby Pia eine Sammlung organisierten, um es für ihre Tochter zu kaufen.

Rückenmark

Bei Patienten mit SMA stimmt etwas mit den motorischen Nervenzellen im Rückenmark nicht. Dadurch kommen keine oder zu wenige Signale an den Muskeln an, zum Beispiel in den Armen oder Beinen. Die Krankheit ist ziemlich selten und tritt oft bei Kindern in sehr jungen Jahren auf. Der Krankheitsverlauf ist bei jedem Kind unterschiedlich. Einige werden ohne Behandlung nicht gehen können. In schwereren Fällen kann schließlich auch die Atemmuskulatur gelähmt werden. In der seltensten Variante entwickeln Erwachsene erst ab dem 18. Lebensjahr Symptome.

In Europa sind zwei weitere Therapien gegen SMA auf dem Markt. Die Gentherapie von Zolgensma wird einmalig über eine IV verabreicht. Bei Spinraza erhalten die Patienten alle vier Monate eine Epiduralanästhesie.

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