Zwei Kinder starben an Leberversagen nach der Behandlung mit dem uns durch Baby Pia bekannt gewordenen Medikament

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In einer Erklärung bestätigte der Pharmakonzern Novartis, der das Medikament herstellt, die beiden Todesfälle. Zolgensma wirkt als eine Art Gentherapie und kann Kindern mit der Muskelerkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) helfen. Das Medikament kostet nach Angaben des Unternehmens etwa 1,9 Millionen Euro pro Behandlung.

Belgien zahlt es seit dem 1. Dezember 2021 zurück. Das teure Medikament wurde in unserem Land vor einigen Jahren bekannt, als die Eltern von Baby Pia eine Sammlung organisierten, um es für ihre Tochter zu kaufen.

Die beiden Kinder in Russland und Kasachstan starben etwa sechs Wochen nach der Behandlung mit Zolgensma an akutem Leberversagen. Leberversagen ist eine bekannte Nebenwirkung des Medikaments. Um diese Komplikation zu vermeiden, werden den Patienten Steroide verabreicht. Die Kinder starben ein bis zehn Tage nach dieser Verabreichung.

Laut Novartis sind sie die ersten Patienten, die nach einer Gentherapie an Leberversagen sterben. Der tödliche Ausgang wird nun auf dem Etikett des Medikaments stehen und die Gesundheitsbehörden wurden auskunftrmiert. Der Pharmariese gibt auch an, dass er – Nutzen gegen Risiken abgewogen – nach wie vor stark von der Wirkung von Zolgensma überzeugt ist.

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