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Amylyx Pharmaceuticals gab am Donnerstag bekannt, dass es damit begonnen hat, sein ALS-Medikament Relyvrio freiwillig vom Markt zu nehmen, nachdem es in einer großen klinischen Studie keinen Wirksamkeitsnachweis erbracht hatte.
„Relyvrio wird ab heute nicht mehr für neue Patienten verfügbar sein. Patienten, die sich derzeit in den USA und Kanada in Therapie befinden und in Absprache mit ihrem Arzt die Behandlung fortsetzen möchten, können auf ein kostenloses Medikamentenprogramm umgestellt werden“, sagte Amylyx in einer Pressemitteilung.
Ergebnisse einer großen klinischen Phase-3-Studie, die Anfang März veröffentlicht wurde, zeigten, dass Relyvrio ein Placebo bei der Verbesserung der ALS-Funktionsskala der Teilnehmer, einem Maß für ihre Fähigkeit zum Atmen, Schlucken und Sprechen, nach 48 Wochen nicht übertraf. Auch die vom Patienten berichtete Lebensqualität, das Gesamtüberleben und die Atemfunktion wurden dadurch nicht wesentlich verbessert.
Amylyx sagte, es werde die Ergebnisse der klinischen Studie weiterhin auswerten und weitergeben, um als Grundlage für die zukünftige ALS-Forschung zu dienen. Laut der Pressemitteilung wird das Unternehmen seine Belegschaft um etwa 70 % reduzieren und der Finanzierung seiner laufenden Studien zu einem experimentellen Medikament gegen das Wolfram-Syndrom und supranukleäre Parese – beides seltene neurodegenerative Erkrankungen – sowie ein weiteres experimentelles Medikament gegen ALS Priorität einräumen.
„Wir loben Amylyx dafür, dass es Relyvrio vom Markt genommen hat und gleichzeitig dafür gesorgt hat, dass Menschen mit ALS Zugang zu dem Medikament haben, wenn sie glauben, dass es ihnen hilft“, sagte die gemeinnützige ALS Association in einer Erklärung. „ALS ist eine tödliche und heterogene Krankheit mit wenigen Behandlungsmöglichkeiten, und es sind kreative Lösungen erforderlich.“
ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, betrifft in den Vereinigten Staaten bis zu 30.000 Menschen. Nach Angaben der US-amerikanischen Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten handelt es sich um eine tödliche neurodegenerative Erkrankung, die die Nerven abtötet, die für die Funktion der Muskeln verantwortlich sind, und die Fähigkeit beeinträchtigt, sich zu bewegen, zu sprechen, zu schlucken und schließlich zu atmen. Die durchschnittliche Zeit von der Symptomentwicklung bis zum Tod beträgt zwei bis fünf Jahre.
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Relyvrio erhielt im September 2022 die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration auf der Grundlage einer kleinen Phase-2-Studie, die eine leichte Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei Menschen zeigte, die das Medikament erhielten. Die Entscheidung war damals umstritten, sagten Experten, weil die Beweise für die Wirksamkeit des Medikaments im Vergleich zu typischen FDA-Standards unzureichend waren, aber die Lobbyarbeit von ALS-Patientenvertretungen und die Zusage des Unternehmens, dass es die Rücknahme des Medikaments in Betracht ziehen würde, wenn die größere klinische Studie scheitern würde, führten dazu zu seiner Zustimmung.
„Sichere und potenziell wirksame Behandlungen können schnell zugänglich gemacht werden, bis weitere Untersuchungen ihre Wirksamkeit bestätigen können“, sagte die ALS Association in einer Erklärung. „Es sind mehr als 40 weitere potenzielle Behandlungen in der Pipeline und wir konzentrieren uns darauf, die sicheren und wirksamen Behandlungen so schnell wie möglich voranzutreiben.“
